No es una cura para la hemofilia humana (no hay una correcta coagulación de la sangre y son comunes las hemorragias) pero sí un paso hacia esa meta. Células de la piel de ratones, una vez reprogramadas en algo parecido a las células madre embrionarias, han sido capaces de corregir la hemofilia en dichos animales. Aunque esto es prometedor no se pueden dar campanadas, ya que se debe estar a la espera de conocer mejor cómo funciona esta terapia y perfeccionar la seguridad de la técnica. La reprogramación de células nació en un laboratorio hace tan sólo dos años, y la complejidad del asunto hace que sea un tema árido para muchos. Sin embargo, un buen número de investigadores son grandes entusiastas de esta técnica.
El trabajo que hoy publica la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS) respalda la euforia de estos científicos. La hemofilia es causada por un defecto genético ligado al cromosoma X. Las mujeres son portadoras pero la mayoría no tiene síntomas, siendo el hombre, al contar con un solo cromosoma X, el de mayor probabilidad de tener la enfermedad. Existen dos tipos de hemofilias, la A, originada por una deficiencia del factor VIII de la coagulación y la B, cuyo factor alterado es el IX. La primera es siete veces más frecuente que la segunda. Lo que investigadores del Instituto Oncológico Nevada, en Las Vegas (EEUU), han conseguido es desarrollar células que sí logran expresar esos factores.
Los científicos tomaron células de la piel (fibroblastos) de ratones con hemofilia tipo A y les insertaron, mediante retrovirus, tres genes gracias a los cuales se convirtieron en unidades similares a las células madre embrionarias (iPS, siglas en inglés). Estas iPS fueron cultivadas, para que maduraran y dieran lugar a otro tipo de células, las endoteliales, que fueron inyectadas en el hígado de los roedores.
Una semana después los investigadores cortaron la cola de estos ratones y de otros no tratados pero también con hemofilia, mientras que los hemofílicos morían desangradados los primeros se mantenían vivos. Además, los niveles en plasma del factor de coagulación VIII, tres meses después de la intervención, habían aumentado entre un 8% y un 12%. Los científicos todavía no conocen bien por qué las nuevas células sí expresan adecuadamente el factor de coagulación y son conscientes de que, el método de reprogramación empleado no es seguro ya que emplean virus para insertar los genes.
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